2017-10-25
GlaxoSmithKline'ın gen terapisi Strimvelis, dünyadaki en pahalı ilaçlardan biri olmasına rağmen, ADA-SCID veya "kabarcık çocuk" sendromu adı verilen nadir bir hastalığı tedavi etmek için genellikle cimri Birleşik Krallık maliyet bekçilerinin desteğini kazandı.594.000 Euro'ya (yaklaşık 700.000 $) mal olan ilaç, gözetmenlerin maliyetine değdiğini söylediği tek seferlik bir tedavidir.
NICE yorumcuları, Strimvelis'in "son derece uzmanlaşmış bir hizmet bağlamında paranın karşılığını veren bir maliyet" ile geldiğini yazdı. taslak kılavuz(PDF).Çok nadir görülen hastalığın tedavisinde bunun "önemli bir gelişme" olduğunu söylediler.
ADA-SCID, tedavi edilmezse çocukları okul çağına gelmeden öldürebilen ciddi bir bağışıklık durumudur.Bu durumdaki hastalar, tekrarlayan enfeksiyonlara ve diğer şiddetli semptomlara karşı hassastır.Strimvelis ile tedavi için ekipler, hastaların kemik iliği hücrelerini toplar, ardından bunları değiştirir ve yeniden enjekte eder.NICE belgelerine göre, uzmanların ömür boyu fayda sağladığına inandıkları tek seferlik bir prosedür.
NICE yorumcuları, uygun bir kök hücre donörü bulunmadığında hastalar için tedaviyi önerdi.NICE'a göre gen terapisinin standart maliyet etkinliği önlemlerinin ötesinde faydaları var.
Belgede, "Strimvelis bağışıklık sistemini yeniden yapılandırdığı için, durumu olan çocukların okulda eğitim görmelerini ve durumu olan kişilerin bakıcılarının işe geri dönmesini sağlayabilir" dedi.
NICE'a göre GSK, yılda bir kişinin tedavi göreceğini varsayıyordu, ancak bu yıldan yıla değişebilir.Pazartesi günü, bir GSK sözcüsü, şirketin "kılavuz taslağını görmekten gerçekten memnun olduğunu ve bu kararın önümüzdeki birkaç hafta içinde nihai kılavuz haline gelmesini umduğunu" söyledi.
"Strimvelis, çocuklar için dünyanın herhangi bir yerinde onaylanan ilk düzeltici gen tedavisidir ve bu NICE kılavuzu taslağı, Birleşik Krallık'ta ADA-SCID'li bir çocuğu olan ve uygun bir kök hücre donörü olmayan aileler için cesaret verici haberler olacaktır." ekledi.
Ancak karar, GSK geleceğini nadir hastalıklarda yeniden gözden geçirirken bile geliyor.Temmuz ayında şirket, Strimvelis ve geliştirilmekte olan diğer iki programı içeren nadir hastalık portföyü için bir satış araştırdığını açıkladı.
Bir sözcü, o sırada GSK'nın "bu alana yoğun bir şekilde yatırım yapmasına rağmen, bu ilaçların hastalar için ticari olarak kullanılabilirliğini en iyi şekilde sağlayabilecek başka birinin olduğuna inanıyoruz" dedi.GSK, "hücre ve gen tedavisi Ar-Ge'sinden ayrılmıyor, ancak onkoloji ve daha yaygın endikasyonlara odaklanacak" diye ekledi.Şirket, acil odak noktasının "hastalara karşı yükümlülüklerimizi yerine getirmek" olduğunu söyledi.
GSK bu kararı duyurduğunda, sadece iki hasta Strimvelis ile tedavi gördü ve diğer iki hasta tedavi için planlandı.Hastaların yaşamlarını iyileştirme yeteneklerine rağmen, bu tür nadir hastalık ilaçları ticari olarak her zaman iyi performans göstermez ve geri ödemeyi güvence altına almak zor olabilir.
Avrupa'daki ilk gen tedavisi, uniQure'un Glybera'sı, ilaç üreticisinin daha önce bir pazarlama iznini yenilemek istemeyeceğini açıkladığı gibi, masrafları haklı çıkarmak için satış gereksinimlerini karşılamadı.
Göletin karşısında, Novartis ve Gilead'den iki CAR-T ilacının onay alması ve indirimlerden önce sırasıyla 475.000 dolar ve 373.000 dolar fiyat etiketi taşıması nedeniyle hücre ve gen tedavisi pazarı ABD'de bir test için ayarlandı.Novartis, Kymriah ilacını alan bazı hastalar için para iade garantisi sundu
Sorgunuzu doğrudan bize gönderin
